一種革命性的全新藥物可能只需一次注射就能消除心臟病的主要遺傳風險。 認識一下 lepodisiran — 一種針對脂蛋白(a)（Lp(a)）的實驗性療法，這是一種危險的類膽固醇顆粒，幾乎完全由你的基因控制。 與常規的 LDL（"壞"）膽固醇不同，Lp(a) 水平幾乎不會因飲食、運動或標準的他汀類藥物而改變。高 Lp(a) 是全球數百萬人心臟病發作、中風和主動脈瓣疾病的隱藏驅動因素。 在開創性的早期臨床試驗中（由斯坦福大學和加州大學聖地亞哥分校的團隊主導），單劑量的 lepodisiran 平均將 Lp(a) 水平驟減了驚人的 94%。 更令人驚訝的是：這一減少持續了超過一年 — 而且在許多患者中，水平在僅僅一到兩劑後仍然顯著抑制 — 更長時間。 這種「一次性解決」的方法可能會徹底改變心臟病的預防。高風險個體可能只需偶爾治療，而不是終身每日服用藥物。 目前正在進行更大規模的國際試驗，以確認 lepodisiran 是否真的能預防 Lp(a) 危險升高者的心臟病發作和中風。如果成功，這將標誌著心血管醫學數十年來最重要的進展之一。 [Nissen, S. E., et al. Lepodisiran, an Extended-Duration siRNA Targeting Lipoprotein(a): A Phase 1 Randomized Clinical Trial. JAMA]