يمكن لدواء ثوري جديد أن يقضي على خطر جيني كبير لأمراض القلب بحقنة واحدة فقط. تعرف على ليبوديزيران — علاج تجريبي يستهدف البروتين الدهني (a)، أو Lp(a)، وهو جسيم خطير يشبه الكوليسترول يتحكم به تقريبا بالكامل من قبل جيناتك. على عكس الكوليسترول الضار العادي LDL، فإن مستويات Lp(a) بالكاد تتغير مع النظام الغذائي أو التمارين أو الستاتينات القياسية. ارتفاع Lp(a) هو عامل خفي للنوبات القلبية، والسكتات الدماغية، وأمراض الصمام الأبهر لدى ملايين الأشخاص حول العالم. في تجارب سريرية رائدة في المراحل المبكرة (قادتها فرق من جامعة ستانفورد وجامعة كاليفورنيا في سان دييغو)، أدى جرعة واحدة من ليبوديزيران إلى خفض مستويات Lp(a) بنسبة مذهلة بلغت 94٪ في المتوسط. والأكثر إثارة للدهشة: أن الانخفاض استمر لأكثر من عام — وفي كثير من المرضى، ظلت المستويات مكبوتة بشكل كبير لفترة أطول — بعد جرعة أو جرعتين فقط. هذا النهج "مرة واحدة فقط" يمكن أن يغير الوقاية من أمراض القلب بشكل كامل. بدلا من تناول الحبوب اليومية مدى الحياة، قد يحتاج الأشخاص المعرضون للخطر العالي فقط إلى علاجات عرضية. تجري الآن تجارب دولية أكبر لتأكيد ما إذا كان ليبوديزيران قادرا فعليا على منع النوبات القلبية والسكتات الدماغية لدى الأشخاص الذين يعانون من ارتفاع خطير في Lp(a). إذا نجحت، فستكون واحدة من أهم التطورات في طب القلب والأوعية الدموية خلال عقود. [نيسن، س. إي.، وآخرون. ليبوديسيران، جهاز siRNA طويل المدة يستهدف البروتين الدهني (a): تجربة سريرية عشوائية من المرحلة الأولى. جاما]