Một loại thuốc cách mạng mới có thể loại bỏ một nguy cơ di truyền lớn đối với bệnh tim chỉ với một mũi tiêm. Gặp gỡ lepodisiran — một liệu pháp thử nghiệm nhắm vào lipoprotein(a), hay Lp(a), một hạt cholesterol giống như cholesterol nguy hiểm mà gần như hoàn toàn được kiểm soát bởi gen của bạn. Khác với cholesterol LDL ("xấu") thông thường, mức Lp(a) hầu như không thay đổi với chế độ ăn uống, tập thể dục, hoặc statin tiêu chuẩn. Mức Lp(a) cao là một yếu tố ẩn gây ra cơn đau tim, đột quỵ, và bệnh van động mạch chủ ở hàng triệu người trên toàn thế giới. Trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu đột phá (do các nhóm tại Đại học Stanford và UC San Diego dẫn dắt), một liều lepodisiran đã giảm mức Lp(a) trung bình tới 94% một cách đáng kinh ngạc. Còn đáng chú ý hơn: sự giảm này kéo dài hơn một năm — và ở nhiều bệnh nhân, mức độ vẫn duy trì bị ức chế một cách đáng kể lâu hơn — chỉ sau một hoặc hai liều. Cách tiếp cận "một lần và xong" này có thể hoàn toàn biến đổi việc phòng ngừa bệnh tim. Thay vì phải uống thuốc hàng ngày suốt đời, những người có nguy cơ cao có thể chỉ cần điều trị thỉnh thoảng. Các thử nghiệm quốc tế lớn hơn hiện đang được tiến hành để xác nhận liệu lepodisiran có thực sự ngăn ngừa cơn đau tim và đột quỵ ở những người có mức Lp(a) cao nguy hiểm hay không. Nếu thành công, đây sẽ đánh dấu một trong những tiến bộ quan trọng nhất trong y học tim mạch trong nhiều thập kỷ.