一种革命性的新药物可以通过一次注射消除心脏病的主要遗传风险。 让我们来认识一下lepodisiran——一种针对脂蛋白(a)或Lp(a)的实验性疗法，这是一种几乎完全由基因控制的危险胆固醇样颗粒。 与常规的LDL（“坏”）胆固醇不同，Lp(a)水平几乎不会因饮食、锻炼或标准他汀类药物而改变。高Lp(a)是全球数百万人的心脏病发作、中风和主动脉瓣疾病的隐性驱动因素。 在斯坦福大学和加州大学圣地亚哥分校的团队主导的开创性早期临床试验中，单剂量的lepodisiran平均将Lp(a)水平降低了惊人的94%。 更令人瞩目的是：这种降低持续超过一年——在许多患者中，水平在仅仅一到两剂后仍然显著抑制，持续时间更长。 这种“一次性解决”的方法可能会彻底改变心脏病预防。高风险个体可能只需要偶尔治疗，而不是终身每天服药。 更大规模的国际试验正在进行中，以确认lepodisiran是否真的能在Lp(a)水平危险升高的人群中预防心脏病发作和中风。如果成功，这将标志着心血管医学数十年来最重要的进展之一。 [Nissen, S. E., et al. Lepodisiran, an Extended-Duration siRNA Targeting Lipoprotein(a): A Phase 1 Randomized Clinical Trial. JAMA]