Een revolutionair nieuw medicijn zou een groot genetisch risico op hartziekten kunnen elimineren met slechts één injectie. Maak kennis met lepodisiran — een experimentele therapie die zich richt op lipoproteïne(a), of Lp(a), een gevaarlijk cholesterolachtig deeltje dat bijna volledig door je genen wordt gecontroleerd. In tegenstelling tot regulier LDL ("slecht") cholesterol, veranderen Lp(a)-niveaus nauwelijks door dieet, lichaamsbeweging of standaard statines. Hoge Lp(a) is een verborgen oorzaak van hartaanvallen, beroertes en aortaklepziekte bij miljoenen mensen wereldwijd. In baanbrekende vroege klinische proeven (geleid door teams van de Stanford Universiteit en UC San Diego) verlaagde een enkele dosis lepodisiran de Lp(a)-niveaus met maar liefst 94% gemiddeld. Nog opmerkelijker: de vermindering hield meer dan een jaar aan — en bij veel patiënten bleven de niveaus zelfs nog langer dramatisch onderdrukt — na slechts één of twee doses. Deze "een-en-klaar" aanpak zou de preventie van hartziekten volledig kunnen transformeren. In plaats van levenslange dagelijkse pillen, hebben hoogrisico-individuen misschien alleen af en toe behandelingen nodig. Grotere internationale proeven zijn nu aan de gang om te bevestigen of lepodisiran daadwerkelijk hartaanvallen en beroertes kan voorkomen bij mensen met gevaarlijk verhoogde Lp(a). Als het succesvol is, zou het een van de belangrijkste vooruitgangen in de cardiovasculaire geneeskunde in decennia markeren. [Nissen, S. E., et al. Lepodisiran, een Extended-Duration siRNA gericht op Lipoproteïne(a): Een Fase 1 Gerandomiseerde Klinische Proef. JAMA]